Предстои първото клинично проучване на терапия със стволови клетки при ембриони
Първото клинично проучване на терапия със стволови клетки при все още неродени бебета предстои да бъде проведено в началото на следващата година. Целта на клиничнота изпитване е да се помогне на бебета, родени със заболяването остеогенезис имперфекта (известно още като заболяване на чупливите кости – brittle bone disease) да започнат живота си с по-здрав скелет. Остеогенезис имперфекта се предизвиква от мутации в гена за колаген тип I – здрав и гъвкав материал, който заздравява костта.
“Това е първото клинично изпитване при което се прилага терапия със стволови клетки при ембриони” обяснява Сесилия Гьотерштрьом от Karolinska Institute в Стокхолм, Швеция, която е координатор на проучването, обхващащо цяла Европа.
Началото е планирано за януари, когато учените ще третират 15 ембриона и 15 бебета с това заболяване, като ще бъде сравнен броя на фрактурите във всяка от двете групи и по това ще се определи дали по-ранното третиране е по-ползотворно.
Гьотерштрьом и екипът ѝ ще инжектират ембриони на възраст около 20 седмици със стромални стволови клетки, съдържащи немутирали копия на гена за колаген. Стволовите клетки се получават от черния дроб на абортирани ембриони. След като бъдат инжектирани в реципиента, стволовите клетки ще започнат да се делят и да се вграждат в тъканта на костта, където колагенът, който те ще произведат, ще заздрави развиващите се кости и ще поправи вече възникналите фрактури.
По-вероятно e трансплантираните стволови клетки да бъдат приети от ембрион, отколкото от бебе, тъй като при ембриона имунната система не е напълно развита. Това означава също, че при тях може да се въвеждат и много по-голямо количество стволови клетки.
Всички участници ще получат допълнителни дози на всеки 6 месеца, докато станат на 2 години. Гьотерштрьом се надява на добри резултати, тъй като тя вече е приложила метода на 2 ембриона със заболяването. Сега те са на възраст, съответно, 2 и 13 години и лечението е подпомогнало значително растежа им и те не са отхвърлили трансплантираните клетки.
Източник: New Scientist
N/A: Първа научна конференция „Генетика в клиничната практика“